Исследователи нашли способ эффективнее доставлять здоровый ген в митохондрии. В экспериментах на клетках это помогло снизить повреждения сетчатки почти на три четверти.
В Научно-технологическом университете "Сириус" усовершенствовали метод генной терапии тяжёлого наследственного заболевания глаз — нейропатии Лебера. Болезнь развивается из-за мутации в митохондриях - энергетических станциях клеток. В результате клетки сетчатки голодают и гибнут, что быстро приводит к потере зрения.
Сейчас эффективного лечения нет. Учёные предложили новаторский подход к проблеме: доставить в ядро клетки здоровую копию повреждённого гена, а затем направить произведённый белок в митохондрии.
Главная сложность — правильно "доставить" белок к месту назначения. Исследователи протестировали несколько способов и нашли самый точный. Эксперименты на клеточной модели показали значительное улучшение: уровень клеточного стресса снизился на 72%, а обмен веществ частично восстановился.
Работа пока на стадии клеточных испытаний. Дальше — опыты на животных и тесты на клетках сетчатки пациентов. Но поскольку метод не создаётся с нуля, а улучшает уже существующий подход, переход к реальной терапии может произойти быстрее обычного.
Сейчас врачи могут лишь замедлить развитие болезни, но не восстановить зрение. Новая стратегия нацелена на саму причину, а не на симптомы. Это даёт надежду на создание реального лекарства от наследственной митохондриальной слепоты, сообщает пресс-служба "Сириуса".
Читайте также
В Сириусе спасатели соревновались в скорости и мастерстве
В России создали первую в мире вакцину от аллергии на пыльцу берёзы и кошек
