Её успешно удалили.
В США ребёнок с мукополисахаридозом I типа прошёл генную терапию RGX-111 в Детской больнице Филадельфии. Об этом сообщает Naked Science.
Лечение улучшило его развитие, но через четыре года у него разрослась нейроэпителиальная опухоль в мозге. Её успешно удалили.
Молекулярный анализ показал, что фрагменты вируса встроились в ген PLAG1, связанный с опухолями.
Отмечается, что в 2013 году у мышей, а в 2025 году у человека со спинальной мышечной атрофией после генной терапии развились опухоли мозга.
FDA временно запретила испытания RGX-111 и RGX-121, но позже сняла запрет на RGX-121.
Тысячи пациентов получают пользу от генной терапии, но необходимы дальнейшие исследования её долгосрочных рисков.
Ранее мы писали, что учёные объяснили, почему зелёные глаза имеют только 2% людей. В США этот показатель выше 9%.
