Исследователи работают над новыми методами лечения муковисцидоза.
Российские исследователи добились прогресса в области геномного редактирования. Это поможет разработать новые методы лечения муковисцидоза. Разработка, выполненная специалистами из ведущих научных центров, направлена на корректировку генетических дефектов, вызывающих это наследственное заболевание.
В частности, ученые из Медико-генетического научного центра имени академика Бочкова и Федерального медицинского биофизического центра имени Бурназяна оптимизировали систему праймированного геномного редактирования. Их работа сосредоточена на наиболее распространенной мутации F508del, которая негативно влияет на функции дыхательной системы. Существующие методы лечения муковисцидоза часто требуют длительного применения и не всегда эффективны для всех генотипов, что делает разработку новых подходов актуальной.
Новый метод использует систему праймированного редактирования, которая вносит разрыв только в одну цепь ДНК, что делает его более безопасным и снижает вероятность "офф-таргет" эффектов, то есть нежелательных изменений в других участках генома.
В ходе исследования ученые создали и протестировали двенадцать модификаций системы редактирования на клетках дыхательных путей, полученных от пациентов с муковисцидозом. Одна из разработанных версий продемонстрировала в 2,13 раза большую эффективность по сравнению с исходной версией редактора.
Читайте также: выявлять опухоли мозга по анализу ликвору начали в США.
